정부는 해외 원정치료 수요가 높은 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등에 대해 정부 주도의 다기관 임상연구를 추진한다. 연구 결과를 바탕으로 안전성과 유효성, 치료비용을 검토해 국내 치료 실시 여부를 결정할 계획이다. 극희귀질환 등에는 플랫폼 기술을 활용한 개별 맞춤형 치료개발 모델도 검토한다.

이를 위해 우수 세포처리시설 공동 활용과 원료세포 공급체계 확충, 중대·희귀·난치질환 중심 연구개발 지원을 확대한다. 임상연구와 치료 과정에서 생산되는 데이터는 표준화해 활용 기반을 마련한다.

환자가 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용을 쉽게 확인할 수 있도록 첨단재생의료포털을 통해 관련 정보를 공개한다. 치료 전 표준 동의 가이드라인을 마련해 환자의 알 권리와 자기결정권을 강화하고, 재난적 의료비 등 이용 가능한 지원제도도 안내할 예정이다. 치료성과에 따라 비용을 환급하거나 조정하는 모델과 중증·희귀질환 환자에 대한 공적 지원방안도 검토한다.

정부는 앞선 제1차 기본계획을 통해 첨단재생의료 중앙심의체계와 안전관리체계를 구축하고 치료제도를 마련했으며, 임상연구 57건을 승인하는 등 제도적 기반을 마련했다. 병원 내 CAR-T 치료제 생산 기반 구축으로 치료 준비기간을 56일에서 12일로 단축한 성과도 있다.

다만 국내에서 이용할 수 있는 치료와 국산 치료제는 아직 제한적이고 연구성과가 치료와 상용화로 이어지는 사례도 충분하지 않아, 환자가 체감할 수 있는 치료성과 확대에 중점을 뒀다.

정부는 재생의료기관의 책임성을 높이기 위해 실시계획 제출 의무와 지정갱신제를 도입하고 광고 모니터링을 강화한다. 병원 내 자체 세포처리와 치료과정, 세포처리시설에 대한 현장점검과 품질·안전관리도 강화한다. 이상반응 보고체계를 개선하고 장기추적조사와 건강보험 등 공공데이터를 연계해 치료 이후 장기 안전관리도 강화할 방침이다.

안전성이 충분히 입증된 배양 자가유래 면역세포 치료는 위험도를 중위험에서 저위험으로 조정해 별도의 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있도록 규제를 합리화한다. 다만 환자에게 투여하는 세포의 배양은 허가받은 세포처리시설에서 수행하도록 관련 법 개정을 추진한다.

정부는 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상과 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 달성해 국민이 체감하는 치료·산업 성과를 창출할 계획이다.