희귀질환 신약, 이제 더 빠르게 만날 수 있다

새로운 치료제인 나도파라진 피라데노벡(nadofaragene firadenovec)이 일본에서 신약 허가 심사를 받게 되면서, 관련 질환을 앓고 있는 환자들이 새로운 희망을 품게 됐다. 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)가 나도파라진 피라데노벡의 신약 판매 허가 신청(NDA)을 접수하고 본격적인 검토에 들어갔다고 페링 제약(Ferring Pharmaceuticals Co., Ltd.)이 2025년 8월 27일 발표했다.

이 신약은 방광 내 직접 투여하는 방식으로 사용되는 비복제 유전자 치료제이다. 현재 특정 희귀 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대되고 있다. 특히, 기존 치료법으로는 효과를 보지 못했거나 치료가 어려운 환자들에게 중요한 선택지가 될 수 있다.

나도파라진 피라데노벡은 이미 다른 국가에서의 임상 시험을 통해 그 안전성과 유효성을 입증한 바 있으며, 이번 PMDA의 허가 심사 통과는 일본 내 환자들이 이 혁신적인 치료제를 사용할 수 있는 길을 열어줄 것으로 보인다. 다만, 최종 허가까지는 추가적인 심사 과정이 필요하다.

신약 허가 절차가 진행됨에 따라, 환자들은 물론 의료계의 기대감도 높아지고 있다. 정확한 허가 시점이나 실제 환자들에게 공급되는 시기에 대한 구체적인 정보는 향후 발표될 예정이다.