2025년 09월 10일

새로운 유전자 치료제, 나도 받을 수 있다… 희귀 유전 질환 환자들에게 희망 열린다

정부 주도 혁신 R&D 프로젝트인 한국형 ARPA-H 과제 선정을 통해, 그동안 치료가 어려웠던 특이 유전성 망막 질환 등에 대한 유전자 교정 치료제 개발의 길이 열렸다. 이는 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하며 삶의 질 향상에 크게 기여할 것으로 기대된다.

정부의 적극적인 지원을 받는 한국형 ARPA-H 프로젝트가 본격적으로 시작된다. 이 프로젝트는 국가적 난제 해결을 목표로 하는 도전 혁신 R&D 사업으로, 보건 안보, 미정복 질환, 바이오헬스 초격차 기술, 복지·돌봄, 필수 의료 등 5개 핵심 분야에 집중한다. 이번 과제 선정을 통해 특히 한국과 일본이 협력하여, 현재로서는 치료법이 없는 특이 유전성 망막 질환에 대한 유전자 교정 치료제 개발에 속도가 붙을 전망이다. 이는 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하고, 난치성 질환 극복 가능성을 한층 높이는 중요한 발걸음이 될 것이다.

이러한 혁신적인 치료제 개발의 혜택은 특이 유전성 망막 질환을 앓고 있는 환자들에게 가장 직접적으로 돌아간다. 하지만 이는 ‘미정복 질환’을 해결하고 ‘필수 의료’를 강화하려는 정부의 더 큰 노력의 일환이기에, 미래에는 더 많은 국민들이 첨단 바이오헬스 기술의 발전 덕분에 건강한 삶을 누릴 수 있게 될 것이다. 이러한 치료제 개발은 정부가 직접 나서서 최첨단 기술을 발전시키고 국민 건강을 증진시키려는 강한 의지를 보여주는 것이다.

정부는 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단을 통해 이 혁신 R&D 프로젝트를 지원하고 관리한다. 선정된 과제는 정부의 연구 개발 자금 지원을 받아, 유전자 교정 기술을 활용해 특이 유전성 망막 질환과 같은 난치병 치료제 개발을 목표로 연구를 수행하게 된다.

이번 한국형 ARPA-H 프로젝트는 5개 임무 분야, 즉 보건 안보, 미정복 질환, 바이오헬스 초격차 기술, 복지·돌봄, 필수 의료 등 넓은 범위의 국가적 보건 난제를 해결하기 위해 설계되었다. 따라서 현재 진행되는 특이 유전성 망막 질환 치료제 개발 외에도, 미래에는 다양한 질병과 건강 문제에 대한 혁신적인 해결책을 제시할 것으로 기대된다. 프로젝트의 궁극적인 목표는 국민의 건강을 지키고 삶의 질을 향상시키는 데 있으며, 이를 위해 정부는 지속적인 투자와 지원을 아끼지 않을 것이다.